«Любые шаги в эту сторону – важный прогресс»

В России начались клинические испытания первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения тяжелого орфанного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА). Сейчас идет активный набор участников исследования. Уже три пациента получили спасительные инъекции. Ожидается, что всего один укол должен остановить развитие болезни и дать шанс малышам со СМА на здоровую жизнь. Существующие препараты от этой болезни сегодня – одни из самых […]